评估对集群随机试验的测试,在通用线性混合模型下进行一些集群,并进行共变量调整:一个模拟研究.
Hongxiang Qiu1, Andrea J Cook2,3, Jennifer F Bobb2,3
1Department of Epidemiology and Biostatistics, Michigan State University, East Lansing, Michigan, USA.
对于广义线性混合模型 (GLMM) 中的小或中等集群数量,在集群随机试验 (CRT) 中对少数共变量进行调整时,在自由度范围内的概率测试保持了准确的I型错误率.
科学领域:
- 生物统计学 生物统计学
- 临床试验方法论 临床试验方法论
- 统计建模 统计建模
背景情况:
- 通用线性混合模型 (GLMM) 是集群数据的标准.
- 小到中等的集群数量可以导致标准测试的I型错误率膨胀.
- 对于计数结果或在小样本中进行共变量调整的GLMM测试的性能尚不清楚.
研究的目的:
- 在小 (10) 或中度 (20) 集群的集群随机试验 (CRT) 中评估基于GLMM的治疗效果测试.
- 在对二进制和计数结果的各种共同变量调整场景下评估测试性能.
- 为了确定有限集群数量的CRT可靠的统计测试.
主要方法:
- 进行了10或20个集群的平行组CRT的模拟.
- 对二进制和计数结果进行评估的基于GLMM的测试.
- 包括个人层面和集群层面的共同变量调整的场景.
- 在不同数量的共变量下评估的I型错误率.
主要成果:
- 使用分母内自由度之间的概率测试表明,当类内相关性不微不足道,共变量数很小 (≤2) 时,I型错误率接近名义水平.
- 测试性能与适度数量的共变量 (约5个) 有很大差异,没有任何一种方法在所有场景中表现最佳.
- 当集群数量小到中等时,在标准测试中观察到较高的I型错误率.
结论:
- 对于CRT中小到中等的集群数,在调整一些共变量时,建议使用分母内自由度之间的概率比率测试.
- 建议将共变量调整限制在不超过几项,以保持可靠的统计推断.
- 可能需要进一步的研究来确定在CRT中复杂的共同变量调整场景的可靠方法.
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