在耐火性,首次复发和多次复发的B细胞急性淋巴细胞白血病中,tisagenlecleucel的利用和结果:对现实世界的模式的回顾性分析

科学领域:

• 血液学 血液学 血液学
• 免疫治疗是一种免疫疗法.
• 儿科瘤学 儿科瘤学

背景情况:

• 一种CAR T细胞疗法Tisagenlecleucel被FDA批准用于耐火性B细胞急性淋巴细胞白血病 (B-ALL) 和第二次或随后复发的B-ALL.
• 对于第一个复发性B-ALL中的tisagenlecleucel的现实世界结果尚未得到充分确立.
• 本研究研究了 tisagenlecleucel 在现实环境中的利用和结果,包括在第一次复发时接受治疗的患者.

研究的目的:

• 报告Tisagenlecleucel在不同B-ALL症状中的实际使用模式.
• 评估患者在第一次复发时接受 tisagenlecleucel 的结果,包括生存率和反应率.
• 为了比较治疗耐火性B-ALL,首次复发的B-ALL和第二次或后来的复发中的B-ALL治疗的患者队伍的结果.

主要方法:

• 在2017年8月至2020年3月期间,对185名儿科和年轻成人患者进行了以tisagenlecleucel治疗的回顾性分析.
• 根据CAR-T细胞的指示分类患者:耐火性B-ALL,首次复发的B-ALL和≥2次复发的B-ALL.
• 分析包括基线特征和后tisagenlecleucel结果,重点关注反应率和生存率.

主要成果:

• 三十六%的患者在第一次复发时接受了tisagenlecleucel.
• 在可评估的患者中,有85%的患者实现了形态完整的反应.
• 第一次复发队列和其他复发组 (p > 0.05) 之间的一年整体存活率 (69%) 和无事件存活率 (49%) 是可比的.
• 在第一个复发队列中观察到毒性增加,需要进一步调查.
• 治疗前期耐药性疾病的患者中有很大一部分患有最小残留疾病 (MRD) - 仅存在疾病,不符合传统的形态学标准.

结论:

• Tisagenlecleucel在治疗前期耐药B-ALL,首次复发的B-ALL和≥2次复发的B-ALL患者中显示了重叠的反应和生存率.
• 现实世界的数据支持在第一次复发B-ALL时使用tisagenlecleucel.
• 耐火性B-ALL的定义正在演变,包括超越形态评估的MRD等分子测量.