在患有复发性和/或耐火性急性淋巴细胞白血病的患者中进行sapanisertib的第二阶段和药理学研究
Aref Al-Kali1, Ibrahim Aldoss2, Pamela J Atherton1
1Division of Hematology, Mayo Clinic, Rochester, Minnesota, USA.
Cancer medicine
|November 14, 2023
概括
作为口服TORC1/2抑制剂的Sapanisertib在复发性急性淋巴细胞白血病 (ALL) 患者中表现出良好的安全性,但仅作为单一药物,其有效性和制目标是有限的.
科学领域:
- 在瘤学瘤学.
- 药理学 药理学是指药理学的学科.
- 临床试验 临床试验
背景情况:
- 复发性急性淋巴细胞白血病 (ALL) 尽管有新的治疗选择,但存在重大治疗挑战.
- 萨帕尼塞尔蒂布 (MLN0128/TAK-228),一种口服抑制剂,向mTOR激酶复合体 (TORC1/2),在ALL模型中证明了临床前的疗效.
研究的目的:
- 评估sapanisertib单疗法在复发性急性淋巴细胞白血病 (ALL) 患者中的安全性和疗效.
主要方法:
- 一项单臂多中心II期研究 (NCT02484430) 招募了16名ALL患者.
- 患者每天服用sapanisertib 3mg口服 (21天周期),并进行药理动力学和药理动力学评估.
主要成果:
- 该研究招募了16名患者,其中15人接受过先前的治疗 (中位数为3行).
- 主要的毒性包括粘膜炎和高血糖症;观察到有效性有限,12.5%的患者患有稳定疾病,只有19%的患者进入第二周期.
- 药物动力学分析显示,与固体瘤患者的药物暴露相似,mTOR途径基质抑制有限.
结论:
- 单剂sapanisertib在复发ALL中表现出良好的安全性,但其目标参与度和临床疗效有限.
- 对组合策略或不同患者群体的进一步研究可能是有必要的.


