患者报告的结果参数和残疾恶化在渐进的多发性硬化症
Ahmed Abdelhak1, Kai Antweiler2, Markus C Kowarik3
1Department of Neurology, University of California San Francisco (UCSF), San Francisco, USA; Department of Neurology, University Hospital of Ulm, Oberer Eselsberg 45, Ulm 89081, Germany.
Multiple sclerosis and related disorders
|November 24, 2023
概括
患者报告的结果措施 (PROMs) 有效地跟踪进展性多发性硬化症 (PwPMS) 患者的残疾进展. PROM提供了一种实用,经济高效和可访问的方法来监测疾病的进展.
科学领域:
- 神经学 神经学
- 临床研究 临床研究
- 患者报告的结果
背景情况:
- 检测和预测进展性多发性硬化症 (PwPMS) 患者的残疾进展仍然是一个重大挑战.
- 患者报告的结果测量 (PROM) 是卫生机构在临床实践和试验中优先考虑的,但它们在神经疾病中的有用性未得到充分记录.
- 本研究调查了PROMs在PwPMS中跟踪疾病进展中的作用.
研究的目的:
- 评估PROMs在评估和预测患有初级渐进性多发性硬化症 (PPMS) 和二级渐进性多发性硬化症 (SPMS) 患者的残疾进展方面的实用性.
- 为了比较PwPMS与无残疾进展的证据之间的PROM分数.
- 评估特定PROMs在预测确认残疾进展 (CDP) 的诊断和预后价值.
主要方法:
- 进展性多发性硬化症的新兴血液生物标志物 (EmBioProMS) 研究在PwPMS中纵向评估PROMs (贝克抑郁 inventory-II,MSIS-29,FSMC).
- 参与者之间的PROMs与残疾进展的回顾性 (基线) 和前性 (后续) 证据进行了比较.
- 36项简短形式调查 (SF-36) 在ORATORIO试验中对安慰剂参与者的独立队列进行了评估,以评估其对CDP的价值.
主要成果:
- 在随访期间,患有先前残疾进展 (EDP) 或确认残疾进展 (CDP) 的PwPMS在BDI-II,MSIS-29和FSMC上表现较差,与没有进展的个人相比.
- 基线MSIS29物理分数在较高的百分位数预测了未来的CDP/进展,无论PPMS患者的复发活动如何.
- 在ORATORIO试验中,SF-36物理组件分数 (PCS) 的恶化与进展相关,并且更糟糕的基线PCS在120周内预测了更高的残疾累积.
结论:
- 在PwPMS中,PROM可以有效地跟踪残疾进展.
- PROMs提供实用,经济高效,远程可访问的疾病进展洞察力.
- 通过PROMs获得标准化,可量化的患者反可以加强对PwPMS的监测.
