一个案例系列评估患者在从努西森森切换到risdiplam后对脊柱肌肉缩的感知

科学领域:

• 神经学 神经学
• 遗传学 遗传学 是一个
• 药理学 药理学是指药理学的学科.

背景情况:

• 努辛森是2016年FDA批准的第一个脊柱肌肉缩 (SMA) 治疗方法.
• 2020年批准的Risdiplam为SMA患者提供了替代治疗选择.
• 有限的数据存在于患者从nusinersen切换到risdiplam的经验.

研究的目的:

• 为了评估成人和儿科患者的认知和经验SMA谁从nusinersen转换为risdiplam.
• 了解患者的满意度和改变治疗方法的原因.

主要方法:

• 进行了一项横截面的观察性研究.
• 数据是通过问卷和医疗记录审查收集的.
• 参与者包括先前接受 nusinersen 治疗,然后转换为 risdiplam 的个人.

主要成果:

• 招募了14名参与者 (8名成年人,6名儿童).
• 受访者报告说,使用这两种药物改善了身体功能.
• 患者对risdiplam的口服输送表示更高的满意度,而不是nusinersen的肠道输送.

结论:

• 大多数参与者 (78.6%) 认为切换到risdiplam是正确的决定.
• 切换到risdiplam时,患者的满意度很高,主要是由于输送方法.