扩散型大B细胞淋巴瘤中二线化学抗原受体T细胞疗法:成本效益分析

科学领域:

• 在瘤学瘤学.
• 卫生经济学 卫生经济学
• 药物经济学 药物经济学

背景情况:

• 一线扩散性大B细胞淋巴瘤 (DLBCL) 治疗在~60%的患者中产生持久缓解.
• 复发性/耐药性DLBCL在救援化学免疫疗法和自身干细胞移植 (ASCT) 中表现不佳,仅在~20%的时间内实现持久缓解.
• 与ASCT相比,化学抗原受体T细胞 (CAR-T) 疗法 (axicabtagene ciloleucel [axi-cel]和 lisocabtagene maraleucel [liso-cel]) 在高风险DLBCL中改善了无事件存活率,但成本较高 (>每注射40万美元).

研究的目的:

• 评估二线CAR-T疗法的成本效益与常规救援化学免疫疗法和高风险DLBCL的整合性ASCT相比.
• 确定必要的降价,以便在标准支付意愿门内认为CAR-T具有成本效益.

主要方法:

• 为了成本效益分析,采用了状态过渡微模拟模型.
• 利用了来自ZUMA-7,TRANSFORM试验和其他观察性研究的数据.
• 从医疗保健部门的角度来看,该分析考虑了终身时间视野.

主要成果:

• 二线轴细胞和利索细胞在整体存活时间 (分别为4个月和1个月) 中呈现增量改善.
• 增量成本效益比率 (ICERs) 为axi-cel的684,225美元/QALY,而 liso-cel的1,171,909美元/QALY.
• 在200,000美元/QALY支付意愿值时,两个CAR-T疗法的增量净货币收益 (iNMBs) 都为负值.

结论:

• 在二线高风险DLBCL中,axi-cel和 liso-cel都没有达到20万美元/QALY的成本效益值.
• 为了实现成本效益,需要大幅降低CAR-T疗法的成本.
• 在这种环境下实施CAR-T可能会显著增加美国的医疗保健支出.