在新发型1型糖尿病患者中,巴里西替尼和β细胞功能
Michaela Waibel1, John M Wentworth1, Michelle So1
1From St. Vincent's Institute of Medical Research (M.W., M.S., S.L., L.S.-V., P.T., M.E.D., C.H., B.K., H.E.T., T.W.H.K.), St. Vincent's Hospital Melbourne (R.J.M., B.K., T.W.H.K.), and the Department of Medicine at St. Vincent's Hospital, University of Melbourne (R.J.M., L.S.-V., M.E.D., B.K., H.E.T., T.W.H.K.), Fitzroy, the Walter and Eliza Hall Institute of Medical Research (J.M.W., P.G.C., L.C.H.), the Departments of Medical Biology (J.M.W., L.C.H.) and Medicine (A.G.), University of Melbourne, the Royal Melbourne Hospital (J.M.W., M.S., C.H., P.G.C., L.C.H.), the Royal Children's Hospital (F.J.C., G.A.), and the Murdoch Children's Research Institute (F.J.C.), Parkville, and the School of Public Health and Preventive Medicine, Monash University, Melbourne (A.G.), VIC, and Women's and Children's Hospital (J.J.C., J.E.H.) and the University of Adelaide (J.J.C.), Adelaide, SA - all in Australia; the New York Stem Cell Foundation, New York (S.A.); and Macromoltek, Austin, TX (F.J.M.).
巴里西丁尼布是一种简氏激酶 (JAK) 抑制剂,在48周内,在最近出现的1型糖尿病患者中,证明了在保护胰腺β细胞功能方面的潜力. 这项研究表明,巴里西提尼布可能是1型糖尿病管理的有价值的治疗选择.
科学领域:
- 免疫学 免疫学 免疫学
- 内分泌学 在内分泌学.
- 临床试验 临床试验
背景情况:
- 雅努斯激酶 (JAK) 抑制剂,如巴里西提尼布,通过阻断细胞因子信号传递,用于自身免疫性疾病.
- 巴里西提尼布在1型糖尿病 (T1D) 维护β细胞功能的有效性仍然不确定.
研究的目的:
- 评估巴里西提尼布对最近出现1型糖尿病的患者的β细胞功能的影响.
- 评估二次结果,包括血糖控制和胰岛素需求.
主要方法:
- 第2期,双盲,随机,安慰剂对照试验,涉及91名T1D患者,诊断在100天内.
- 患者每天接受4毫克巴里西提尼布或安慰剂,持续48周.
- 主要结局:48周的混合饮食耐受性测试中的C水平平均值;次要结局:HbA1c,胰岛素剂量和持续血糖监测 (CGM) 数据.
主要成果:
- 巴里西提尼布组在48周 (P=0.001) 显示,与安慰剂 (0.43nmol/L/min) 相比,C-水平的中位数显著更高 (0.65nmol/L/min).
- 平均每日胰岛素剂量在巴里西提尼布组 (0.41 U/kg/day) 与安慰剂 (0.52 U/kg/day) 相比较低.
- 糖化血红蛋白水平相似;然而,巴里丁基组表现出改善的血糖控制 (较低的CGM变化系数). 不良事件在各组之间是可比的.
结论:
- 在最近出现的1型糖尿病患者中,每日48周的巴里西提尼布治疗似乎可以保持β细胞功能,这是C-水平所表明的.
- 巴里西丁尼可能有助于减少胰岛素需求,并改善T1D的血糖变化.
- 这项研究支持巴里西提尼布作为早期1型糖尿病的潜在疾病修饰疗法.
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