随机对照试验的样本大小计算,重复测量连续变量作为主要结果需要改进:一个横截面研究
Yan Ren1, Yulong Jia1, Min Yang2
1Institute of Integrated Traditional Chinese and Western Medicine, Chinese Evidence-based Medicine Center, West China Hospital, Sichuan University, Chengdu, China; NMPA Key Laboratory for Real World Data Research and Evaluation in Hainan, Chengdu, China; Sichuan Center of Technology Innovation for Real World Data, Chengdu, China.
用重复测量进行随机对照试验 (RCT) 的样本大小计算通常是不充分的. 许多研究未能报告关键参数或使用与分析不一致的方法,影响试验有效性.
科学领域:
- 生物统计学 生物统计学
- 临床试验方法论 临床试验方法论
- 健康研究方法 健康研究方法
背景情况:
- 随机对照试验 (RCT) 经常使用连续的结果,这些结果在一段时间内反复测量.
- 在此类试验中计算样本大小的统计方法已经确立,但它们在现实世界中的应用尚未得到充分理解.
- 评估当前的实践对于提高临床试验设计的严格性至关重要.
研究的目的:
- 概述在重复测量RCT中使用的样本大小计算方法.
- 评估当前试验设计中样本大小计算的充分性和一致性.
- 发现报告和样本大小确定方法的缺陷.
主要方法:
- 一项全面的PubMed搜索确定了2019年在核心期刊上发表的RCT,其结果是重复连续的.
- 数据提取的重点是研究特征,结果,样本大小计算方法和初级分析方法.
- 对于提供足够参数以评估准确度的试验,重新估计了样本大小.
主要成果:
- 分析了168个RCT,每个结果的中位数为四次重复测量.
- 发现了显著的差异:28.6%的样本大小与分析使用了不同的主要结果,53.6%的假设不一致,94.0%的计算和分析方法不匹配.
- 很少有试验 (3.6%) 占重复测量,只有4.2% 考虑测量相关性. 25.8%的相关试验中使用了错误的追踪损失公式.
结论:
- 具有重复测量的RCT中的样本大小计算实践显示出重大缺陷.
- 许多试验未能报告样本大小决定的基本参数,特别是在重复测量方面.
- 迫切需要最优的样本大小方法,这些方法与研究假设,分析计划和结果措施保持一致.
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