达布拉费尼布加上特拉美丁尼布在未选择的高级BRAF V600-mut黑色素瘤中:一个非干预性,多中心的前性试验

科学领域:

• 在瘤学瘤学.
• 皮肤病学 皮肤病学
• 药理学 药理学是指药理学的学科.

背景情况:

• 在广泛的BRAF V600突变黑色素瘤患者群体中,包括那些被排除在关键试验之外的患者中,联合BRAF和MEK抑制剂的疗效需要进一步调查.
• 现实世界的数据对于了解不同患者群体的治疗结果至关重要.

研究的目的:

• 评估dabrafenib加上特拉美丁尼布在奥地利患有不可切除或转移性黑色素瘤的患者中的实际有效性,安全性和耐受性.
• 为了评估患者群体的结果,这些患者群体的特征通常被排除在第三阶段试验之外,例如表现较差的状态和升高的LDH.

主要方法:

• 进行了一项多中心的,开放的,非干预的,批准后的观察性研究 (DATUM-NIS).
• 该研究包括79名患有BRAF V600突变不可切除/转移性黑色素瘤,M1c疾病,ECOG表现状态>1和升高的LDH的患者.
• 主要终点包括6,12和18个月无进展生存率 (PFS);次要终点包括中位数PFS,疾病控制率和整体生存率 (OS).

主要成果:

• 6个月,12个月和18个月的PFS率分别为76%,30.6%和16.2%.
• 中位数PFS为9.1个月,中位数OS为17.9个月,12个月和24个月的OS率分别为62.7%和26.8%.
• 亚组分析显示,在没有肺转移的情况下,PFS具有显著的益处,在没有骨或肺转移的情况下,OS具有显著的益处. S100和ECOG PS显著影响了生存率. 没有发现新的安全信号.

结论:

• 达布拉费尼布加上特拉美丁尼布在未经选择的黑色素瘤患者现实世界群体中显示出与关键的第三期试验相比的可比性和安全性.
• 该疗法即使在患有晚期疾病 (M1c),更高的ECOG性能状态和升高的LDH的患者中也显示出有效性.
• 这项研究支持dabrafenib加上trametinib在BRAF V600突变黑色素瘤的常规临床实践中使用,包括具有挑战性的患者子组.