萨库比特里尔/瓦尔萨坦在患有心力衰竭的儿童中有效吗? - - 一项试点研究
Yahe Xu1, Mingjie Zhang1, Yijun Chen1
1Department of Pediatric Thoracic and Cardiovascular Surgery, Shanghai Children's Medical Center, Shanghai Jiaotong University School of Medicine, Shanghai, China.
Frontiers in cardiovascular medicine
|December 14, 2023
概括
萨库比特里尔/瓦尔萨坦在治疗儿科心力衰竭 (HF) 中显示出潜力,改善射出分数和NT-proBNP水平. 然而,结果因HF原因而异,早期术后先天性心脏病患者经历了更多的低血压,但恢复更好.
科学领域:
- 儿童心脏病学 儿童心脏病学
- 药理学 药理学是指药理学的学科.
- 心血管研究研究心血管研究
背景情况:
- 萨库比特里尔/瓦尔沙坦是一种血管激素受体 neprilysin 抗剂 (ARNI),已被批准用于成人心力衰竭 (HF).
- 对于其在患有心肌病或先天性心脏病的儿科HF患者的安全性和疗效的了解有限.
- 启动了一项试点研究,以评估sacubitril/valsartan在这个儿科患者群体中的作用.
研究的目的:
- 评估心力衰竭儿科患者中萨库比特里尔/瓦尔萨坦的临床反应,疗效和安全性.
- 分析萨库比特里尔/瓦尔萨坦对心声学参数,尿水平和临床状态的影响.
- 根据病因 (心肌病与先天性心脏病) 和儿科HF的解剖特征,调查结果的潜在差异.
主要方法:
- 从2019年1月至2023年3月期间接受萨库比特里尔/瓦尔萨坦的儿科患者的临床数据的回顾性分析.
- 纳入标准:1个月以上的儿童,左心室喷射率 (LVEF) <45%.
- 疗效评估包括LVEF,NT-proBNP,NYHA HF分类,HF再入院,以及死亡或移植. 剂量范围从最初的0.2-0.4毫克/公斤到2.3-3.1毫克/公斤的目标剂量.
主要成果:
- 纳入了45名儿科患者 (平均年龄7.86岁),其中23人患有先天性心脏病,22人患有心肌病.
- 在53.3%的患者中,LVEF的主要终点达到了45%.
- 观察到NT-proBNP中位数显著降低 (5,501.5至2,241.5ppg/ml,P<0.001),先天性心脏病患者的降低更大 (P=0.032).
- 在93.3%的患者中,NYHA HF类改善或保持稳定.
- 低血压是最常见的不良事件 (n=8).
- 在随访期间的中位数 (1.23年),28.9%的患者因HF再次住院,20%的患者死亡或接受移植.
结论:
- 萨库比特里尔/瓦尔萨坦在儿科心力衰竭中显示出潜在的疗效,改善了关键的临床标志物.
- 结果和安全概况可能因儿科HF的潜在原因和解剖特征而有所不同.
- 早期术后先天性心脏病患者的耐受性较低,血压较低,但与晚期患者和心肌病患者相比,他们恢复和结果更好.


