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Alisha M Gruntman1, Wen Xue1, Terence R Flotte2
1Department of Pediatrics, University of Massachusetts Chan Medical School, Worcester, MA, USA.
阿尔法-1抗素 (AAT) 缺乏症是一种由SERPINA1突变引起的遗传疾病,是基因编辑疗法的首选候选人. 它的共同性和特定的突变特征使得它非常适合治疗干预.
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