神经纤维光链在肌缩侧面硬化症中的生物标志物合格:理论和实践

科学领域:

• 生物标志物发现和验证
• 神经退行性疾病 神经退行性疾病
• 药物开发 药物开发

背景情况:

• 神经纤维光链 (NfL) 显示了作为一个生物标志物在肌缩侧面硬化症 (ALS) 的承诺.
• 在一般的ALS人群中,NfL可以作为预后,反应和安全生物标志物.
• 它还作为SOD1病原性变体载体的风险/敏感性生物标志物.

研究的目的:

• 评估美国食品和药物管理局 (FDA) 的正式资格是否提高了NfL作为ALS治疗发展生物标志物的实用性.
• 评估正式资格的必要性与依赖现有的科学证据.

主要方法:

• 在包括学术研究人员,行业代表和患者倡导团体在内的各种利益相关者之间进行共识讨论.
• 审查现有的科学文献和监管先例.

主要成果:

• 实质性的证据支持NfL在ALS的各种角色中的实用性.
• 美国食品和药物管理局 (FDA) 已经批准了一种基于部分减少NfL的ALS治疗的加速批准,尽管缺乏正式资格.
• 科学界越来越多地承认和接受NfL在ALS治疗开发中的作用.

结论:

• 美国食品和药物管理局对NfL作为肌缩性侧面硬化症生物标志物的正式合格,对于其在治疗开发中的使用来说并不必不可少.
• 美国ALS社区广泛接受NfL的实用性,监管机构甚至在没有正式资格的情况下考虑严格的数据.
• 美国ALS社区的经验可以为考虑生物标志物资格的其他疾病领域提供信息.