全球眼性基因疗法临床试验的频率和模式至2022年
Hossein Ameri1, Niranjana Kesavamoorthy1, Dara N Bruce1
1Department of Ophthalmology, USC Roski Eye Institute, Keck School of Medicine, University of Southern California, Los Angeles, CA 90033, USA.
Biomedicines
|December 23, 2023
概括
全球对眼睛疾病的基因疗法临床试验众多,大多数是针对使用病毒载体的视网膜疾病. 一项试验获得了监管部门的批准,突出显示了眼科基因疗法的进展.
科学领域:
- 眼科医生 眼科 眼科
- 基因治疗 基因治疗
- 临床试验 临床试验
背景情况:
- 基因疗法为治疗各种眼科疾病提供了一个有前途的途径.
- 显著的研究工作集中在开发基于基因的治疗眼睛疾病.
研究的目的:
- 综合审查和描述眼科疾病的全球基因疗法临床试验.
- 分析这些试验到2022年的情况,包括它们的阶段,地点,目标和方法.
主要方法:
- 从15个来源系统地收集数据,包括clinicaltrials.gov.gov.
- 对159项基因治疗临床试验的分析,这些临床试验在2022年之前在全球范围内进行.
- 根据试验阶段,地理分布,向疾病和治疗方法进行分类.
主要成果:
- 到2022年,已经确定了159个针对眼科疾病的基因疗法试验.
- 1/2期和2期试验最常见;美国在试验进行方面领先.
- 视网膜和视神经疾病是主要目标 (96%),遗传性视网膜疾病和与年龄有关的黄斑变性最常见.
- 使用病毒载体的基因增强,特别是腺相关病毒,是主要的方法 (65%).
结论:
- 已经启动了大量的基因疗法临床试验,用于眼科疾病.
- 现场显示进展,其中一项试验已获得监管部门的批准.
- 通过病毒载体进行基因增强是治疗视网膜疾病的领先策略.
关键词:
利伯的先天性黄斑症 (Leber congenital amaurosis) 是一种先天性黄斑症.与年龄相关的黄斑变性.临床试验是指临床试验中的临床试验.基因增强 基因增强 基因增强基因治疗的基因疗法遗传性视网膜疾病 遗传性视网膜疾病眼球 眼球 眼球眼科医院的眼科治疗视网膜炎的颜色化病毒载体病毒载体
