在长期疾病修改帕金森病试验的结果测量中嵌入患者输入

科学领域:

• 神经学 神经学
• 临床试验 临床试验
• 患者报告的结果

背景情况:

• 对帕金森病 (PD) 的有效临床试验需要有效,响应和与患者相关的结果措施.
• 选择适当的初级结果措施对于评估PD疾病修饰疗法至关重要.

研究的目的:

• 在帕金森病中确定和选择以患者为中心的初级结果测量方法,用于长期 (3+年) 疾病修饰试验.
• 确保所选择的结果措施反映了患者的优先事项,并适合临床试验使用.

主要方法:

• 一个多学科专家小组 (神经学,统计学,健康经济学) 审查了潜在的结果措施.
• 患者与公众参与和参与 (PPIE) 代表提供了关于患者相关性和考虑的关键投入.
• 可行性,临床特征和患者相关性被系统评估和合成.

主要成果:

• 运动障碍学会赞助的统一帕金森病评级表 (MDS-UPDRS) 第三部分的修订最初被考虑.
• 可行性和临床特征有利于MDS-UPDRS第II部分,但PPIE输入强调了非运动症状的重要性.
• 最终的选择是MDS-UPDRS部分I + II总分,包括与患者相关的运动和非运动方面.

结论:

• 建议MDS-UPDRS部分I + II总分作为帕金森病大规模3年疾病修饰试验的主要结果指标.
• 这种选择优先考虑以患者为中心,包括运动和非运动症状,这对于长期试验评估至关重要.