捕捉局部性硬性皮肤病的疾病参与范围:局部性硬性皮肤病总严重程度尺度
Suzanne C Li1, C Egla Rabinovich2, Mara L Becker2
1Joseph M. Sanzari Children's Hospital, Hackensack, and Hackensack Meridian School of Medicine, Nutley, New Jersey.
Arthritis care & research
|December 27, 2023
概括
青春期局部性硬化症 (jLS) 是一种慢性自身免疫性疾病. 新的局部性硬化全重度量 (Localized scleroderma Total Severity Scale,LoTSS) 可靠地测量了jLS的严重程度,有助于患者的评估和治疗研究.
科学领域:
- 类风湿病学 类风湿病学
- 儿童自身免疫性疾病 儿童自身免疫性疾病
- 测量临床结果的措施.
背景情况:
- 青少年局部性硬化症 (jLS) 是一种慢性自身免疫性疾病,具有长期功能障碍的重大潜力.
- 目前的治疗改善还没有完全解决超过25%的患者出现功能缺陷的问题.
- 需要一个全面的工具来评估jLS的整体疾病严重程度.
研究的目的:
- 开发和验证局部性硬化全重度量表 (Localized scleroderma Total Severity Scale,LoTSS) 作为青少年局部性硬化全重度的综合测量.
- 创建一个工具来评估jLS的皮肤和皮肤外表现.
- 建立一个可靠和有效的仪器,用于临床实践和研究.
主要方法:
- 通过包括文献审查,调查,案例简报和多标准决策分析在内的共识过程开发了LoTSS.
- 在大型研究网络中对可行性进行了评估,并使用医生评估和病例简报的评审者间可靠性评估构造有效性.
- 该尺度在开始治疗的潜在患者队列中进一步验证.
主要成果:
- LoTSS被组织成针对皮肤,皮肤外和面表现的模块.
- 该尺度表现出强大的构造有效性,与医生全球严重性和损伤评估正相关,并显示了响应性.
- 实现了中等至优异的评价者间可靠性,LoTSS有效地区分了患病负担较大的患者中得分较高的患者子集.
结论:
- 开发的LoTSS是一种可靠,有效和响应的措施,用于评估jLS的皮肤和皮肤外严重程度.
- LoTSS是第一个综合评分局部性硬皮病的主要皮肤外表现的仪器.
- LoTSS有可能改善患者的评估和管理,并促进jLS临床试验中的结果评估.
