AAV

Qin Huang1, Ken Y Chan1, Shan Lou1

  • 1Stanley Center for Psychiatric Research, Broad Institute of MIT and Harvard; Cambridge, USA.

概括

一种新的腺相关病毒 (AAV) 载体BI-hTFR1有效地穿越血脑屏障,将基因输送到中枢神经系统 (CNS). 这一突破为治疗遗传性脑疾病提供了新的希望.