通过AAV介导的基因疗法恢复了DFNB9聋患者的听力
Jieyu Qi1,2,3, Fangzhi Tan1, Liyan Zhang1
1State Key Laboratory of Digital Medical Engineering, Department of Otolaryngology Head and Neck Surgery, Zhongda Hospital, School of Life Sciences and Technology, School of Medicine, Advanced Institute for Life and Health, Jiangsu Province High-Tech Key Laboratory for Bio-Medical Research, Southeast University, Nanjing, 210096, China.
Advanced science (Weinheim, Baden-Wurttemberg, Germany)
|January 8, 2024
概括
使用腺相关病毒OTOF的基因治疗成功地恢复了聋子儿童的听力. 这种OTOF基因替代疗法在治疗遗传性聋症方面显示出有前途的安全性和有效性.
科学领域:
- 遗传学 遗传学 是一个
- 耳鼻喉科 耳鼻喉科 耳鼻喉科
- 基因治疗 基因治疗
背景情况:
- 在OTOFERLIN (OTOF) 基因中发生的突变会导致自体逆变性耳聋9 (DFNB9).
- 通过腺相关病毒 (AAV) 介导的OTOF基因替代疗法在临床前模型中显示出有效性.
- 缺乏关于AAV-OTOF基因疗法的安全性和有效性的临床数据.


