在患有全身性硬化症的患者中移植带介质干细胞:一项为期5年的随访研究

科学领域:

• 再生医学是一种再生医学.
• 免疫学 免疫学 免疫学
• 类风湿病学 类风湿病学

背景情况:

• 系统性硬化症 (SSc) 是一种慢性自身免疫性疾病,其特征是纤维化和血管异常.
• 目前用于SSc的治疗方法有效性有限,副作用很大.
• 带介质干细胞 (UC-MSCs) 具有免疫调节和再生的特性.

研究的目的:

• 评估UC-MSC移植 (UMSCT) 在中度至重度SSc.患者的长期安全性和疗效.
• 评估UMSCT对整体存活率,皮肤评分,肺功能和血管参与的影响.
• 确定UMSCT作为SSc.治疗选择的可行性.

主要方法:

• 在2009年至2017年期间接受UMSCT的41名中度至重度SSc患者的回顾性分析.
• 临床和实验室数据的纵向评估,包括整体存活率,修改的罗丹恩皮肤得分 (mRSS),高分辨率计算机断层扫描 (HRCT),超声波心脏图 (UCG) 和健康评估问卷-残疾指数 (HAQ-DI).
• 评估与UMSCT相关的外周血管干扰和不良事件.

主要成果:

• 总体5年生存率为92.7%.
• 移植后1,3年和5年观察到的平均mRSS显著减少.
• 在72%的患者中,间歇性肺病的HRCT改善或稳定;在5年后,8名患者中有5名肺动脉高血压保持稳定.
• 没有报告与UMSCT相关的不良事件.

结论:

• 在中度至重度SSc.患者中,UMSCT证明了长期的安全性和有效性.
• 在SSc.中,UMSCT提供了一种潜在的治疗策略,用于改善皮肤表现,肺部疾病和整体存活率.
• 需要进一步的随机对照试验来证实UMSCT在SSc.中的临床疗效.