澳大利亚的 Fabry 特定待遇:是时候将资格标准与国际最佳实践相协调了

科学领域:

• 罕见疾病管理 罕见疾病管理
• 遗传学和基因组学 遗传学和基因组学
• 临床指南评价临床指南评价

背景情况:

• 费布里病的治疗旨在控制症状并减缓疾病的进展.
• 澳大利亚对法布里病治疗的资格标准于2004年制定,并未更新.
• 临床医生和患者质疑这些标准的持续相关性,考虑到疾病理解的进步.

研究的目的:

• 批判性地评估澳大利亚目前法布里病治疗准入标准的临床质量.
• 确定现有的资格框架需要改进的领域.

主要方法:

• 澳大利亚Fabry医疗咨询委员会使用了研究和评估指南的评估 (AGREE) II全球评级表 (GRS).
• 进行了文献审查,随后开发了17个临床陈述,用于标准改革.
• 通过匿名投票实现了关于拟议声明的共识,需要≥75%的同意.

主要成果:

• 目前的标准在AGREE II GRS中得分很低,被认为是务实的,但与当前数据不一致.
• 在所有17个拟议的临床陈述上达成一致共识.
• 在区分经典的男性法布里病患者以更早的治疗准入和纳入女性和非经典病例的器官参与标准方面达成了协议.

结论:

• 澳大利亚法布里病治疗准入标准与当前的临床证据不一致.
• 建议修订标准和分类,以改善公平获得法布里病治疗的机会.
• 这些发现倡导将澳大利亚的做法与当代证据和国际准则保持一致.