胰腺外科综合终点 (PACE):开发和验证一个临床相关的终点,需要更低的样本大小
Felix Nickel1,2, Christoph Kuemmerli3, Philip C Müller3
1Department of General, Visceral and Transplantation Surgery, Heidelberg University Hospital, Heidelberg, Germany.
Annals of surgery
|January 12, 2024
概括
一个新的胰腺手术复合终点 (PACE) 有效预测胰腺手术患者的长时间住院和死亡率. 这种复合终点通过显著减少所需样本大小来提高试验可行性.
科学领域:
- 手术瘤学手术瘤学
- 临床试验方法论 临床试验方法论
- 研究成果 研究成果 研究成果
背景情况:
- 在胰腺手术试验中,单个终点通常是不切实际的,因为事件频率低.
- 在胰腺手术研究中的新干预措施显示了边际益处,需要有效的结果措施.
- 开发一个强大的复合终点对于推动胰腺手术研究至关重要.
研究的目的:
- 开发和验证胰腺手术的复合终点.
- 评估复合终点与长时间住院和死亡率的相关性.
- 评估复合终点对临床试验样本大小计算的影响.
主要方法:
- 使用1273名患者的数据开发了一个复合终点 (PACE),并在544名患者中得到验证.
- PACE包括胰腺,出血,重新手术和重新干预事件.
- 外部验证使用单独的机构数据库 (n=2666) 进行.
主要成果:
- 在内部 (AUC 78.0%) 和外部 (AUC 76.9%) 验证队列中,PACE在长时间住院的预测性表现良好.
- 在所有队列中,阳性PACE与更高的90天死亡率显著相关 (P < 0.001).
- 与单个结果措施相比,PACE 能够大幅减少样本大小 (高达 80.5%).
结论:
- 胰腺手术复合终点 (PACE) 是胰腺手术的临床相关和标准化指标.
- 通过允许更小的样本大小,PACE提高了前性试验的可行性.
- 这种复合终点可以促进更有效的研究和评估胰腺外科手术中的新干预措施.
