在成年患有IgA脏病的患者中进行Cemdisiran的第二阶段试验:随机对照试验

科学领域:

• 腎臟病學 (nephrology) 是一種醫學.
• 免疫学 免疫学 免疫学
• 药理学 药理学是指药理学的学科.

背景情况:

• IgA脏病是原发性淋巴结膜炎的主要原因.
• 在IgA脏病的蛋白尿症与功能衰竭的进展有很强的相关性.
• 补充通路的激活是IgA脏病发病的关键因素.

研究的目的:

• 评价成年人IgA脏病的塞姆迪西兰的疗效和安全性.
• 评估赛米迪西兰对蛋白尿和病进展风险的影响.
• 调查塞姆迪西兰对补充成分5 (C5) 水平的影响.

主要方法:

• 第二阶段,36周,双盲,随机对照试验.
• 患有IgA脏病和尿蛋白≥1g/24小时的成年人接受了cemdisiran或安慰剂 (2:1比) 与标准护理.
• 主要终点:在第32周,24小时尿蛋白与肌素比率 (UPCR) 的百分比变化.

主要成果:

• 塞米迪西兰在第32周显示,24小时UPCR的安慰剂调整后的减少为-37.4%,为-37.4%.
• 斑点UPCR变化一致,与安慰剂调整后的-45.8%的减少.
• 血清C5水平降低了-98.7%的cemdisiran,与一个25.2%的增加与安慰剂相比. 注射部位反应是最常见的不良事件 (41%).

结论:

• 塞姆迪西兰治疗在第32周导致蛋白尿显著减少.
• 在患有IgA脏病的患者中,试验疗法耐受性良好.
• 塞姆迪西兰通过向C5.5提供了针对IgA脏病的潜在治疗策略.