韦穆拉费尼布与化疗相结合,在儿科LCH中实现了持续缓解:一项多中心观察性研究

科学领域:

• 儿科瘤学 儿科瘤学
• 血液学 血液学 血液学
• 分子瘤学分子瘤学

背景情况:

• 朗格汉斯细胞囊细胞瘤 (LCH) 是一种罕见的骨髓瘤瘤,具有显著的发病率和死亡率.
• BRAF^V600E突变存在于大约三分之二的LCH病例中,使其成为治疗标.
• 一种BRAF抑制剂Vemurafenib在LCH中表现出有效性,但高复发率需要采用替代策略.

研究的目的:

• 评估将维穆拉费尼布与常规化疗结合在严重或耐火性LCH.中使用的疗效和安全性.
• 评估临床和分子反应,无进展生存率,无复发生存率和整体生存率.

主要方法:

• 追溯多中心研究涉及17名患有严重或耐火性LCH的患者.
• 患者接受组合治疗,作为初级治疗或在先前的化疗失败后.
• 分析了有效性和安全性结果,包括BRAF^V600E突变病例中的分子缓解.

主要成果:

• 观察到的整体反应率为94.1%.
• 无进展生存率为70.6%,无复发生存率为73.3%,平均随访时间分别为32个月和34个月.
• 83.3%的BRAF^V600E突变患者实现了分子缓解,总生存率为100%,可容忍的不良事件 (主要是1-2级).

结论:

• 配合维穆拉费尼布和化疗的联合治疗在儿科LCH中提供了持续的临床和分子缓解.
• 这种治疗方法在严重或耐火病例中显示出良好的安全性和高疗效.
• 这些发现支持维穆拉费尼布化疗作为管理具有挑战性的LCH病例的可行策略.