多中心验证Charcot-Marie-Tooth功能结果测量措施的多中心验证
Melissa R Mandarakas1, Katy J Eichinger1, Paula Bray1
1From the The University of Sydney School of Health Sciences (M.R.M., P.B., K.M.D.C., M.J.M., J.B.), Faculty of Medicine and Health; Sydney Children's Hospitals Network (Randwick and Westmead) (M.R.M., P.B., K.M.C., J.B.), New South Wales, Australia; Department of Neurology (K.J.E., D.N.H.), University of Rochester, NY; Department of Neurology (M.E.S.), Carver College of Medicine, University of Iowa; Centre for Neuromuscular Diseases (M.M.R., G.M.R.), Department of Neuromuscular Diseases, UCL Queen Square Institute of Neurology, London, United Kingdom; Department of Neurology (S.S.S.), Perelman School of Medicine at the University of Pennsylvania, Philadelphia; Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta (D.P.), Milan, Italy; and The Children's Hospital of Philadelphia, and Perelman School of Medicine at the University of Pennsylvania (T.E.), Philadelphia.
CMT-功能性结果测量 (CMT-FOM) 是一种新的工具,用于评估Charcot-Marie-Tooth病1A型 (CMT1A) 的功能. 这种经过验证的尺度将有助于在临床试验中测量治疗有效性.
科学领域:
- 神经学 神经学
- 临床结果评估 发展 临床结果评估
- 周围神经病症研究研究
背景情况:
- 沙科-玛丽-病1A型 (CMT1A) 是一种常见的遗传性外围神经病变,由PMP22基因重复引起.
- 对于CMT1A存在有限的临床试验,但临床前疗法正在进步.
- 在CMT1A临床试验中,需要一个经过验证的以患者为中心的结果测量来评估功能.
研究的目的:
- 开发和验证CMT-功能性结果测量 (CMT-FOM) 作为临床结果评估 (COA).
- 确保CMT-FOM捕捉了与CMT1A患者相关的关键功能终点.
- 为即将到来的临床试验做好准备,通过建立可靠的治疗反应测量方法.
主要方法:
- 在美国,英国和意大利招募了214名CMT1A参与者.
- 进行了验证研究,包括项目分析,因子分析和拉什建模.
- 评估评估者之间的可靠性,区分能力和开发规模的收有效性.
主要成果:
- 12项CMT-FOM是一个单维的间隔尺度,测量力量,四肢功能,平衡和移动性.
- 尺度表现出很好的模型适合,没有物品或人不适合,并且针对CMT1A群体的目标很好.
- 在各种临床环境中观察到高interrater可靠性.
- CMT-FOM得分与现有的措施 (CMT检查得分,整体神经病症限制量表) 和患者报告的症状有显著的相关性.
结论:
- CMT-FOM是CMT1A.的心理测量健全,疾病特定的COA.
- 它有效地测量了关键领域的功能,包括力量,四肢流动性和平衡.
- CMT-FOM适合用于临床试验,以评估CMT1A.的治疗疗效.


