在壮病中Pasiretide LAR的现实生活数据:长期随访
C Urbani1, F Dassie2, B Zampetti3
1Endocrinology Unit, Department of Medicine, Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana, Pisa, Italy.
Journal of endocrinological investigation
|January 20, 2024
概括
帕西雷奥提德LAR有效地治疗了对索马托斯塔丁受体连接体耐药的壮病,降低了IGF-1水平和瘤大小. 在现实意大利临床环境中观察到对症状和疾病控制的早期有益影响.
科学领域:
- 内分泌学 在内分泌学.
- 在瘤学瘤学.
- 药理学 药理学是指药理学的学科.
背景情况:
- 2017年,意大利推出了Pasireotide LAR (PAS-LAR),用于耐索马托斯坦素受体连接体 (SRLs) 耐药的壮病患者.
- 在意大利,PAS-LAR治疗的长期随访数据有限.
- 巨症是一种以过度生长激素产生为特征的疾病.
研究的目的:
- 在现实生活环境中评估PAS-LAR在壮病患者的疗效和安全性.
- 评估PAS-LAR治疗在多中心意大利队列中的长期结果.
- 分析与PAS-LAR治疗相关的临床,生化和成像数据.
主要方法:
- 一个回顾性,观察性,现实生活,多中心研究在三个意大利内分泌中心进行.
- 纳入了50名接受PAS-LAR治疗的壮病患者.
- 收集的数据包括临床,生化 (IGF-1指数),垂体MRI和基线和多个随访点 (1, 6, 12, 24, >36个月) 的不良事件.
主要成果:
- 通过PAS-LAR治疗导致IGF-1水平显著下降 (基线与最后一次诊所:1.9±0.6与1.2±0.6,p<0.0001).
- 在最后一次访问时,67%的患者实现了疾病控制,44%的患者显示瘤体积减少.
- 早在1个月后就观察到有效性,50%的患者经历了头痛改善. 然而,糖尿病患病率从33%增加到54% (p=0.0072).
结论:
- 在现实实践中,PAS-LAR显著降低了对SRL耐药的巨患者的症状,IGF-1水平和腺瘤大小.
- 帕斯-拉尔的有益作用可以在早期表现出来,即使是在第一次注射后.
- 虽然有效,但PAS-LAR治疗与糖尿病的患病率增加和由于血糖控制不佳或缺乏疗效而导致潜在的治疗中止有关.
