主要分层分析的不遵守时间到事件的结果

科学领域:

• 生物统计学 生物统计学
• 临床试验方法论 临床试验方法论
• 因果推理因果推理

背景情况:

• 间歇性事件,如治疗不遵守和审查,在临床试验中很常见,并使因果推断复杂化.
• 主要分层为分析此类事件提供了一个框架,但对时间到事件结果的方法有限.
• 现有的方法缺乏一般适用性和时间到事件数据的可访问性.

研究的目的:

• 开发和介绍可访问的,一般适用的主要分层方法,并提供时间到事件结果.
• 在主要分层框架内指定和识别因果估计时间到事件结果,专注于不合规.
• 通过使用隐性混合模型和贝叶斯方法提供强大的估计策略.

主要方法:

• 在主要分层中指定两个因果估计的时间到事件结果.
• 开发一个非参数识别公式,用于这些估计.
• 使用贝叶斯参数的韦布尔-考克斯比例危险模型应用隐性混合物建模方法.
• 使用Stan编程语言进行自动后部采样,并提供分析/数值方法进行估计.
• 开发R包PStrata用于实际实施.

主要成果:

• 该研究成功地指定并确定了使用主要分层在不合规的背景下,为时间到事件结果的两个因果估计.
• 在Stan中实现的贝叶斯韦布尔-考克斯模型的潜混合模型方法提供了一个灵活的估计策略.
• 拟议的方法应用于ADAPTABLE试验,以评估阿司匹林剂量对主要心血管不良事件的影响.
• 提供用于估计因果关系的影响的分析和数值方法,增强实际实用性.

结论:

• 开发的方法在因果推断方面取得了显著的进步,对于受间流事件影响的时间到事件结果,特别是不合规.
• 该方法通过提供可访问和适用的主要分层技术来增强临床试验的分析.
• 适应性试验的应用证明了拟议方法和PStrata R包在现实世界中的实用性.