在一个具有三个SMN2基因副本的预症状性SMA患者中重复AAV9滴定 - 一个病例报告
Astrid Eisenkölbl1, Manuel Pühringer1
1Kepler University Hospital, Linz, Austria.
Journal of neuromuscular diseases
|February 2, 2024
概括
这项研究表明,用onasemnogene abeparvovec进行脊髓肌肉缩 (SMA) 基因疗法,即使具有较高的腺相关病毒9 (AAV9) 抗体标位,也是可能的. 在患有高AAV9抗体的婴儿中,治疗成功,表明治疗选择扩大.
科学领域:
- * 基因疗法发展载体的基因治疗.
- * 病毒免疫学和载体学
背景情况:
- * 腺相关病毒 (AAV) 是有效的基因转移载体,其中AAV9用于脊髓肌肉缩 (SMA) 的onasmnogene abeparvovec.
- *先前存在的抗AAV抗体,从先前的暴露或母体转移,可以通过引起免疫反应来阻碍基因治疗的疗效和安全性.
- * 较高的AAV9抗体标位通常是纳姆诺基因治疗的排除标准.
