关于开发方法和验证qPCR和dPCR试验以支持细胞和基因治疗药物开发的建议

科学领域:

• 分子生物学分子生物学
• 生物分析是一种生物分析.
• 制药科学 制药科学

背景情况:

• 定量PCR (qPCR) 和数字PCR (dPCR) 越来越多地用于受监管的生物分析.
• 在这些平台上对测试验证缺乏监管指导,这导致了协调挑战.
• 这些PCR技术对于表征细胞和基因疗法等新模式至关重要.

研究的目的:

• 解决QPCR和dPCR测定设计和验证在受监管生物分析中缺乏统一的指导方针的问题.
• 在细胞和基因疗法的背景下建立PCR测定开发和验证的最佳实践.
• 通过提供行业共识,促进新型治疗方式的监管提交.

主要方法:

• 成立美国制药科学家协会 (AAPS) 工作组,由来自24个组织的37名行业专家组成.
• 跨行业讨论以确定信息缺口和PCR测定验证指南.
• 巩固对测试设计,开发和验证测试的专家考虑.

主要成果:

• 在细胞和基因疗法中确定PCR测定验证的关键领域:生物分布,转基因表达,病毒分泌和持久性/细胞动力学.
• 开发基于测试设计和验证标准的基于共识的考虑因素.
• 促进整个制药行业对最佳实践的共享理解.

结论:

• 在受监管的生物分析中,需要标准化最佳实践和明确的接受标准来验证qPCR和dPCR测定.
• 工作组的建议为细胞和基因疗法的协调测试开发和验证提供了基础.
• 实施这些考虑因素将有助于成功提交先进治疗产品的监管申请.