美国食品和药物管理局批准摘要:利索卡巴丁基马拉莱塞尔用于二线治疗大B细胞淋巴瘤

科学领域:

• 血液学 血液学 血液学
• 在瘤学瘤学.
• 免疫治疗是一种免疫疗法.

背景情况:

• 利索卡巴丁基马拉利乌塞尔 (liso-cel) 在2022年6月获得FDA对大B细胞淋巴瘤 (LBCL) 的批准.
• 指示包括在一线化疗免疫疗法 (CIT) 后复发或耐药的LBCL以及移植不合格的患者.

研究的目的:

• 评估利索-细胞作为二线治疗LBCL的疗效和安全性.
• 为了比较 liso-cel 与标准的二线治疗在移植符合条件的患者.
• 在移植不合格的LBCL患者中评估 liso-cel.

主要方法:

• 在TRANSFORM试验 (第三阶段) 中,有184名可移植的患者随机选择了 liso-cell 或标准护理,并计划进行自身造血干细胞移植 (HSCT).
• 试点试验 (第二阶段) 评估了61名移植不合格患者的二线血清细胞.
• 无事件生存率 (EFS) 和完全响应率 (CR) 是关键终点.

主要成果:

• 在TRANSFORM中,利索细胞显著改善了EFS中位数,达到10.1个月,而不是2.3个月 (HR 0.34,P < 0.0001).
• 在PILOT研究中,用利索的CR率为54% (95%CI,41-67),受试者1年持续反应率为68%.
• 不良事件包括细胞因子释放综合征 (45%) 和神经毒性 (27%),三级事件分别为1.3%和7%.

结论:

• 与标准护理相比,lysocel在改善可移植的LBCL患者的EFS方面表现出卓越的疗效.
• 利索细胞为移植不合格的LBCL患者提供了可行的和有效的二线治疗选择.
• 对接受 liso-cel.患者进行仔细监测细胞因子释放综合征和神经毒性至关重要.