在新诊断的FLT3突变AML的成年人中使用克雷诺拉尼布和强化化疗法

科学领域:

• 血液学 血液学 血液学
• 在瘤学瘤学.
• 药理学 药理学是指药理学的学科.

背景情况:

• 急性髓性白血病 (AML) 是一种异质的血液性恶性瘤.
• FLT3突变,包括内部串联重复 (ITD) 和氨酸激酶域 (TKD) 突变,在AML中很常见,并且与预后不佳有关.
• 针对性治疗对于改善FLT3突变AML的治疗结果至关重要.

研究的目的:

• 评估FLT3抑制剂crenolanib的疗效和安全性,结合强化化疗对新诊断FLT3突变AML的成年人进行强化化疗.
• 评估这种组合治疗的应答率,生存结果和毒性概况.

主要方法:

• 一项临床试验涉及新诊断的FLT3突变AML的成年患者 (≥18岁).
• 患者接受了诱导化疗 (cytarabine和anthracycline),随后进行了整合 (高剂量cytarabine和/或全基移植).
• 克雷诺拉尼布与化疗同时使用,并在整合/移植后继续使用.

主要成果:

• 44名患者被录取;36人患有FLT3-ITD,11人患有FLT3-TKD突变.
• 总体应答率为86% (77%完全缓解[CR],9%的CR不完全复苏[CRi]).
• 平均无事件生存时间为44.7个月,年轻患者的3年生存率为71.4%;与治疗相关的不良事件通常是可以接受的.

结论:

• 克雷诺拉尼布加密化疗在新诊断的FLT3突变AML中实现了高的深度反应率和长期存活率.
• 这种组合显示了可接受的安全性.
• 目前正在进行一项随机试验,将crenolanib与年轻患者中的中素进行比较.