对分化的视网膜色素上皮细胞的临床符合的冷保存

科学领域:

• 眼科医生 眼科 眼科
• 再生医学是一种再生医学.
• 细胞生物学 细胞生物学

背景情况:

• 与年龄相关的黄斑变性 (AMD) 是发达国家视力丧失的主要原因,影响全球数百万人.
• AMD涉及视网膜色素上皮细胞 (RPE) 的渐进性退化,导致光感受器损失和失明.
• 目前的治疗策略侧重于减缓疾病的进展,目前还没有确定的治疗方法.

研究的目的:

• 开发一种用于细胞治疗的人类多能干细胞衍生RPEs (hPSC-RPEs) 的冷保存方法.
• 为潜在的临床应用确保冷保存的hPSC-RPEs的身份,纯度和功能.
• 建立适合临床前和临床测试的hPSC-RPEs可扩展的制造工艺.

主要方法:

• 使用常规冷保存技术研究成熟hPSC-RPE细胞的存活率.
• 确定在冷保存前2-5天重新涂抹hPSC-RPEs可以提高细胞存活率.
• 通过各种测试评估冷保存的hPSC-RPEs的身份,纯度和功能,包括形态,色素,基因表达和功能标记.

主要成果:

• 成熟的hPSC-RPE细胞没有在标准冷保存中存活下来.
• 在冷2-5天前替换hPSC-RPEs显著改善了细胞存活率.
• 替代和冷保存的hPSC-RPEs保持了它们的RPE身份,纯度和功能,由布石形态,色素,转录形状,RPE标记物,体抵抗力和PEDF分泌物证实.
• 通过观察布石形态的变化,非侵入性地确定了最佳的重塑时间.

结论:

• 对hPSC-RPEs的冷保存是可行的,并且对细胞疗法制造有益.
• 在冷保存之前进行替代是保持hPSC-RPE活力和功能至关重要的.
• 这种方法促进了hPSC-RPEs的制造和临床前测试,以便在AMD治疗中进行临床转化.