使用CRISPR/CAS9对HIV-1mRNA进行淘汰,可以增强神经认知功能
Kristen A McLaurin1,2, Hailong Li1, Kamel Khalili3
1Cognitive and Neural Science Program, Department of Psychology, Barnwell College, University of South Carolina, 1512 Pendleton Street, Columbia, SC, 29208, USA.
Journal of neurovirology
|February 15, 2024
概括
CRISPR/Cas9基因编辑有效地减少了混合质中的HIV-1mRNA,显示出治疗艾滋病毒相关神经认知障碍 (HAND) 的前景. 这种方法恢复了时间处理,即使没有完全根除病毒,也表明了潜在的治疗策略.
科学领域:
- 神经科学是一个神经科学.
- 遗传学 遗传学 是一个
- 病毒学 病毒学
背景情况:
- 艾滋病毒-1在混合质细胞内在中枢神经系统 (CNS) 中建立了持久的储存库.
- 基因编辑,特别是CRISPR/Cas9,为消除HIV-1储库提供了潜力.
- 克里斯普尔/卡斯9在从混合质细胞中去除HIV-1蛋白质方面的有效性仍未得到评估.
研究的目的:
- 为了评估腺相关病毒9 (AAV9) -CRISPR/Cas9基因编辑在从皮层混合质中消除HIV-1信使RNA (mRNA) 的有效性.
- 评估CRISPR/Cas9治疗对与HIV-1相关的神经认知障碍 (HAND) 相关的神经行为结果的影响.
主要方法:
- 在体外:来自HIV-1转基因 (Tg) 鼠的混合质细胞被用不同剂量的AAV9-CRISPR/Cas9.9治疗.
- 在体内:HIV-1 Tg大鼠接受了AAV9-CRISPR/Cas9.9的逆轨道注射.
- 使用in situ杂交方法量化HIV-1 mRNA水平.
- 时间处理被评估以评估神经认知功能.
主要成果:
- 在体外,在接受治疗的混合质细胞的一个子集中观察到HIV-1mRNA的剂量依赖性下降.
- 在体内,CRISPR/Cas9治疗导致显著的切除 (约. 53.2%) 的HIV-1mRNA在中部前额叶皮层中.
- 通过CRISPR/Cas9治疗,部分恢复了时间处理的发展轨迹.
结论:
- 混合质细胞易受基因编辑干预.
- 通过减少HIV-1mRNA,AAV9-CRISPR/Cas9显示出作为HAND治疗策略的潜力.
- 即使没有完全根除病毒基因组,CRISPR/Cas9也可能为HAND提供临床益处.
更多相关视频
14:46Efficient Generation of hiPSC Neural Lineage Specific Knockin Reporters Using the CRISPR/Cas9 and Cas9 Double Nickase System
Published on: May 28, 2015
11.1K
09:29Electroporation-Based CRISPR-Cas9-Mediated Gene Knockout in THP-1 Cells and Single-Cell Clone Isolation
Published on: February 28, 2025
857
