制造细胞和基因疗法:临床翻译中的挑战
Na Kyung Lee1,2, Jong Wook Chang1,2,3
1Department of Health Sciences and Technology, Samsung Advanced Institute for Health Sciences and Technology (SAIHST), Sungkyunkwan University, Seoul, Korea.
Annals of laboratory medicine
|February 16, 2024
概括
制造细胞和基因疗法,包括CAR-T细胞,面临着挑战. 解决这些制造和质量控制障碍对于这些有前途的癌症治疗的临床转化至关重要.
科学领域:
- 生物技术是生物技术.
- 再生医学是一种再生医学.
- 在瘤学瘤学.
背景情况:
- 细胞和基因疗法在治疗疾病,特别是癌症方面表现有前途.
- 化学抗原受体T (CAR-T) 细胞疗法结合了用于癌症治疗的细胞和基因技术.
- 尽管取得了进展,但制造方面的挑战阻碍了这些疗法的临床转化.
研究的目的:
- 审查细胞和基因疗法的一般制造工艺.
- 识别和讨论制造和质量控制 (QC) 的挑战.
- 探索制造模型对细胞和基因治疗进展的影响.
主要方法:
- 基于细胞,基因和CAR-T细胞疗法的文献综述.
- 分析制造工艺,挑战和质量控制规范.
- 讨论制造模式及其影响.
主要成果:
- 审查了介质干细胞,病毒载体和CAR-T细胞的制造工艺.
- 制造和质量控制/验证的复杂性带来了重大挑战.
- 制造模式影响细胞和基因疗法的临床进展.
结论:
- 制造复杂性和质量控制障碍是细胞和基因疗法的临床转化的主要障碍.
- 应对这些挑战对于推进这些创新治疗方法至关重要.
- 了解制造模型对于成功的治疗开发至关重要.
