在患有上腺神经神经病症的患者中,介质干细胞的内注射
Tomasz Siwek1,2, Beata Zwiernik1,2, Katarzyna Jezierska-Woźniak3
1Department of Neurology, University of Warmia and Mazury in Olsztyn, Olsztyn, Poland.
Frontiers in neurology
|February 19, 2024
概括
介质干细胞 (MSC) 疗法对X链接上腺神经病变 (AMN) 有希望. 内MSC治疗改善了AMN患者的肌肉强度和步行速度,这表明这是一个安全和可行的治疗选择.
科学领域:
- 神经科学是一个神经科学.
- 再生医学是一种再生医学.
- 遗传学 遗传学 是一个
背景情况:
- 链接X的上腺神经病 (AMN) 是一种由ABCD1基因突变引起的遗传性神经退行性疾病.
- 它导致非常长链脂肪酸 (VLFCA) 积累,导致渐进的神经损伤.
- 目前,对AMN没有有效的治疗方法.
研究的目的:
- 在AMN患者中评估介质干细胞 (MSC) 移植的治疗潜力.
- 评估门内华顿糖果衍生MSC (WJ-MSC) 的安全性和有效性.
主要方法:
- 这是一项小型的队列,开放性研究,涉及三名男性AMN患者 (年龄26-37岁).
- 20 × 10^6 WJ-MSCs在4个月内进行了三次内注射.
- 主要结局:对下肢肌肉力量的盲目评估 (MRC尺度);次要结局:定时25英尺步行 (T25FW) 和VLFCA血清比率.
主要成果:
- 所有患者都表现出下肢肌肉强度的改善,功率等级增加了25-43%.
- 通过T25FW测试观察到走路速度改善的积极趋势.
- 发现MSC治疗是安全的,并且在所有参与者中都能耐受.
结论:
- 内WJ-MSC给药显著改善了AMN患者的运动症状.
- MSC疗法为AMN提供了一个潜在的可行和可行的治疗选择.
- 需要进一步的研究来证实这些有希望的发现.
