[费城染色体样儿童急性淋巴细胞白血病的临床分析]
Tian-Dan Li1, Shao-Yan Hu1, Zong Zhai1
1Department of Hematology, Children's Hospital of Soochow University; Suzhou 215000, Jiangsu Province, China.
Zhongguo shi yan xue ye xue za zhi
|February 22, 2024
概括
儿童费城染色体样急性淋巴细胞白血病 (Ph样ALL) 显示,风险分层化疗和向药物的治疗结果有所改善. 序列式CAR-T和HSCT增强了持续性MRD的治疗,提高了生存率.
科学领域:
- 血液学 血液学 血液学
- 儿科瘤学 儿科瘤学
- 分子生物学分子生物学
背景情况:
- 儿童费城染色体样急性淋巴细胞白血病 (Ph样ALL) 提出了独特的临床和分子挑战.
- 有效的治疗点对于改善这种侵袭性白血病亚型的治疗结果至关重要.
研究的目的:
- 调查临床特征,分子概况,治疗策略和儿科Ph型ALL的预后.
- 评估向疗法和风险分层方法在治疗Ph类ALL中的有效性.
主要方法:
- 在2017年12月至2021年6月期间诊断的27名儿科Ph类ALL患者的回顾性分析.
- 收集的数据包括人口统计,白细胞计数,遗传/分子特征,化疗方案,向药物和最小残留疾病 (MRD) 水平.
- 卡普兰-梅尔生存分析被用来评估治疗结果.
主要成果:
- 化疗强度根据MRD水平进行了调整,10名患者接受了向药物,3名患者接受了造血干细胞移植 (HSCT).
- 观察到高的3年生存率:整体存活率 (95.5±4.4%),无复发存活率 (95.0±4.9%),无事件存活率 (90.7±6.3%).
- 一名患者复发,但通过CAR-T细胞治疗实现了完全缓解.
结论:
- 以MRD监测为指导的风险分层化疗改善了儿科Ph类ALL的预后.
- 与向药物结合疗法在化学疗法反应不佳的患者中促进了快速完全缓解.
- 序列CAR-T和HSCT显著改善了持续阳性MRD儿童的治疗结果.
