2023年FDA TIDES (和寡核酸) 收获
Danah Al Shaer1, Othman Al Musaimi2,3, Fernando Albericio4,5
1Department of Medicinal Chemistry, Evotec (UK) Ltd., Abingdon OX14 4R, UK.
Pharmaceuticals (Basel, Switzerland)
|February 24, 2024
概括
九种新型和寡核类治疗药物 (TIDES) 在2023年被FDA批准用于各种疾病. 这些先进的TIDES具有改进的结构和有针对性的应用,包括罕见疾病和核心症状治疗.
科学领域:
- 生物技术是生物技术.
- 药用化学 医学化学
- 药理学 药理学是指药理学的学科.
背景情况:
- 美国食品和药物管理局 (FDA) 在2023年批准了9种TIDES (和寡核).
- 这些疗法针对一系列疾病,包括神经和代谢疾病.
研究的目的:
- 分析2023年批准的TIDES的化学结构,医疗目标和作用模式.
- 审查这些新型治疗方法的注射途径和常见的不良影响.
主要方法:
- 在2023年对FDA批准的TIDES进行审查.
- 分析化学修饰,结合策略和治疗应用.
- 基于药物类别 (寡核和) 的分类.
主要成果:
- 四种被批准用于肌缩性侧面硬化症,地理缩,原发性1型高氧化尿和遗传性转胺中介性粉样化症的寡核酸.
- 类疗法包括线性,循环和脂,具有多样化的应用,包括首个孤儿药物名称的化学对抗剂和雷特综合征的核心症状治疗.
- 寡核酸具有化学修饰的结构,以提高稳定性和治疗效果,作为反意义或体寡聚物,其中一些利用驱动联接体结合.
结论:
- 2023年的TIDES批准突出了寡核和疗法的进步.
- 这些新型药物对各种未满足的医疗需求,包括罕见疾病,具有显著的治疗潜力.
