尼罗丁尼在KIT驱动的晚期黑色素瘤中:单臂NICAMII期试验的结果
James Larkin1, Richard Marais2, Nuria Porta3
1Skin and Renal Units, The Royal Marsden Hospital NHS Foundation Trust, London, UK; Melanoma and Kidney Cancer Team, The Institute of Cancer Research, London, UK.
Cell reports. Medicine
|February 28, 2024
概括
尼洛丁尼在罕见的带有KIT突变的粘膜和状黑色素瘤中表现出活性. 这种向治疗为患有这些难以治疗的黑色素瘤亚型的患者提供了新的治疗选择.
科学领域:
- 在瘤学瘤学.
- 皮肤病学 皮肤病学
- 药理学 药理学是指药理学的学科.
背景情况:
- 粘膜黑色素瘤 (MM) 和状黑色素瘤 (AM) 是罕见的亚型,预后不佳.
- 在15-20%的MM和AM中存在KIT突变,代表潜在的治疗标.
- 目前,没有针对KIT突变的小分子抑制剂被批准用于黑色素瘤治疗.
研究的目的:
- 调查尼洛尼布在转移KIT突变粘膜黑色素瘤和黑色素瘤患者中的安全性和活性.
- 评估尼罗丁尼在一组罕见的黑色素瘤患者中有效的疗效,这些患者有未满足的临床需求.
主要方法:
- 进行了一项多中心,单臂II期临床试验 (NICAM).
- 患有转移性MM和AM携带KIT突变的患者被用尼洛丁尼治疗.
- 在循环瘤DNA (ctDNA) 中使用ddPCR试验识别了KIT突变.
主要成果:
- 在219名查患者中,18% (39) 发现了KIT突变.
- 在26名可评估患者中,6名 (25%) 在6个月后没有进展,5名 (19%) 在12周后实现了客观反应.
- 总生存时间 (OS) 的中位数为7.7个月,ddPCR测定检测到16/17名患者ctDNA中的KIT变化.
结论:
- 尼罗丁尼在KIT突变的状和粘膜黑色素瘤中表现出活性,包括非热点突变.
- 这些发现支持评估尼洛尼作为KIT突变黑色素瘤的治疗选择.
- 对于KIT突变黑色素瘤,需要对尼洛尼布进行进一步的临床研究.


