在安吉尔曼综合征的结果措施
Doesjka A Hagenaar1,2,3, Karen G C B Bindels-de Heus4,5, Maud M van Gils6
1ENCORE Expertise Centre for Neurodevelopmental Disorders, Erasmus MC, Rotterdam, The Netherlands. d.hagenaar@erasmusmc.nl.
Journal of neurodevelopmental disorders
|March 1, 2024
概括
眼睛跟踪和BOD POD是安吉尔曼综合征 (AS) 的儿童可行的测量方法. 这些工具有助于评估视觉定位功能和身体组成,提供了跟踪临床试验进展的新方法.
科学领域:
- 神经科学是一个神经科学.
- 发展生物学 发展生物学
- 临床医学 临床医学
背景情况:
- 安吉尔曼综合征 (AS) 是一种罕见的神经发育障碍,由于智力障碍和言语限制,在评估功能方面存在重大挑战.
- 标准的临床试验往往不足以测量AS儿童的功能变化.
- 对于AS的临床实践和试验,迫切需要可行的结果措施.
研究的目的:
- 评估眼睛跟踪,功能近红外光谱 (fNIRS),间接热量计,生物阻抗分析 (BIA) 和BOD POD的可行性,以测量AS的神经认知和身体成长.
- 探索这些措施的结果,以更好地了解AS表型.
主要方法:
- 可行性被定义为成功完成 (>=70%) 和可接受的数据质量 (>=60%) 在28名患有AS的儿童 (2-18岁).
- 记录了调整,终止的原因以及家长报告的可接受性和重要性.
- 对结果措施进行了探索性分析.
主要成果:
- 眼球追踪和BOD POD符合可行性标准; fNIRS,间接热量计和BIA没有.
- 终止的主要原因包括抗议,无法保持静止,以及校准问题.
- 眼睛跟踪显示了对突出刺激的更长的反应时间;BOD POD表明高体脂百分比.
结论:
- 眼睛跟踪和BOD POD是AS儿童可行的和有价值的测量方法.
- 眼睛跟踪可以评估视觉定位功能和潜在的其他结果与适应.
- BOD POD有效地测量了这个人群中的身体组成.
