用于检测交互效应的功率计算在横截面阶梯集群随机试验中:对于差异研究的一个重要工具

科学领域:

• 医疗保健服务研究 医疗服务研究
• 生物统计学 生物统计学
• 临床试验 临床试验

背景情况:

• 逐步集群随机试验 (SW-CRTs) 越来越多地被用于医疗保健研究,作为传统集群随机试验 (CRTs) 的替代品.
• 在SW-CRT中确定样本大小的现有方法主要集中在整体治疗效果上.
• 需要方法来确定样本大小,以检测治疗效应 (HTE) 的异质性,例如相互作用效应,特别是对于二进制结果.

研究的目的:

• 提出和评估用于确定样本大小和计算功率的方法,以检测具有二进制结果的SW-CRT中的相互作用效应.
• 调查用于HTE检测的概括估计方程 (GEE) 方法和偏差校正技术 (GEE-KC,GEE-MD) 的性能.

主要方法:

• 使用通用估计方程 (GEE) 方法检测HTE,对边际模型基于GEE近似差异.
• 使用双面瓦尔德测试计算统计功率.
• 考虑了考曼和卡罗尔 (KC) 和曼克尔和德鲁恩 (MD) 的方法作为偏差校正方法 (GEE-KC,GEE-MD).

主要成果:

• GEE方法表现出最高的模拟统计能力,而GEE-MD显示出最低的.
• 在120个集群大小下,GEE实现了80%以上的功率.
• 与平衡的二进制共变量 (50%) 相比,与不平衡的 (30%) 相比,模拟功率增加了.
• 对于中等HTE效应大小,使用GEE提供超过80%功率的100和120的集群大小.
• 对于大型HTE效应大小,至少60的集群大小在所有三种方法中产生了80%以上的功率.
• 与集群规模的增加相比,增加集群数量提供了轻微的权力增长.
• 将集群大小从20个增加到40个 (20个集群) 显著增加了GEE的功率 (53.1%到82.1%).
• 将集群数量从20个增加到40个 (集群大小为20个) 也大大增加了GEE的功率 (53.1%到82.1%).

结论:

• 提出了三种方法来确定SW-CRT中的集群大小,以检测相互作用效应.
• 对于中等和大型HTE效应大小,GEE和GEE-KC都表现出了合理的运行特性.