由于Transthyretin蛋白的心脏粉症:一个评论
Frederick L Ruberg1,2, Mathew S Maurer3
1Section of Cardiovascular Medicine, Department of Medicine, Boston University Chobanian & Avedisian School of Medicine, Boston Medical Center, Boston, Massachusetts.
JAMA
|March 5, 2024
概括
在美国,Transthyretin Amyloidosis (ATTR) 导致多达15万人的心力衰竭. 治疗塔法米迪斯显著改善了存活率,并减少了因ATTR心肌病住院的病例.
科学领域:
- 心脏病学
- 遗传学
- 药理学
背景情况:
- 系统性氨基粉症是心肌病的主要原因.
- ATTR 粉症是由错误折叠的 TTR 蛋白沉积引起的,导致心力衰竭,导电阻塞或心房动.
- 在美国,大约有5万至15万人因ATTR粉样化而患心力衰竭.
结论:
- 塔法米迪斯是ATTR氨基粉症的唯一批准治疗方法,可以减缓疾病的进展并改善存活率.
- 在治疗ATTR相关心肌病方面,早期使用tafamidis是最有效的.
- ATTR 粉症对公众健康有重大影响,需要有效的治疗干预措施.
