在患有尼曼·皮克病C型患者中,内环氧的长期疗效

Muneaki Matsuo1, Takafumi Sakakibara2, Yoshio Sakiyama3

  • 1Department of Pediatrics, Faculty of Medicine, Saga University, Saga, Japan.

Brain & development
|March 6, 2024
PubMed
概括

在5名患者中,长期的内2-基-β-环氧 (HPBCD) 治疗稳定了尼曼-皮克型C (NPC),抑制了神经衰退. 然而,疾病的进展仍在持续,这凸显了对这种罕见的胆固醇运输障碍的早期诊断和优化治疗的需要.