临床药理学对开发腺相关病毒载体基视网膜基因治疗的观点

Jennifer Lynn Ford1, Eleni Karatza1, Hardik Mody1

  • 1Janssen Research & Development, LLC, Spring House, Pennsylvania, USA.

概括

基因相关病毒 (AAV) 基因疗法为治疗眼睛疾病提供了一种有前途的方法,这是由于眼睛的可访问性和免疫特权. 本综述综合了推动基于AAV的视网膜基因治疗从临床前研究到临床应用的关键考虑因素.