采用现实世界的数据进行加速的临时徒劳性分析的最佳时机
Lillian M F Haine1, Thomas A Murray1, Joseph S Koopmeiners1
1Division of Biostatistics, School of Public Health, University of Minnesota, Minneapolis, MN, United States.
临床试验徒劳性监测的新贝叶斯方法可以通过利用外部现实世界的数据来减少样本大小. 这提高了试验效率,而不会增加I型错误率,有助于资源分配.
科学领域:
- 临床试验 临床试验
- 生物统计学 生物统计学
- 医疗保健服务研究 医疗服务研究
背景情况:
- 随机对照试验 (RCT) 使用临时监测,以因安全性,有效性或徒劳性而提前停止.
- 徒劳性监测有助于资源重新分配,但传统方法需要大量的数据,限制了早期决策.
- 早期的无用性停止不会膨胀I型错误,为外部数据集成提供机会,以提高效率.
研究的目的:
- 开发和评估贝叶斯的方法,用于RCT中临时的徒劳性监测.
- 利用外部真实世界数据 (RWD) 来提高徒劳性监测的效率.
- 评估数据可交换性对样本大小减少的影响.
主要方法:
- 提出了使用半监督MIXture多源交换性模型 (SSMIX) 进行徒劳性监测的贝叶斯框架.
- 纳入RWD和试验数据,考虑测量和未测量的差异.
- 利用预测概率进行徒劳性评估,并研究了与零假设下的预期样本大小相对的最佳时机.
主要成果:
- 贝叶斯方法将预期的样本大小减少了大约70名参与者,在外部和试验数据可交换时为零.
- 即使可交换性假设没有完全实现,该方法仍然在零值下实现了预期样本大小减少10至20名参与者.
- 拟议的徒劳性监测在评估的场景中保持了大约80%的功率.
结论:
- 将外部RWD整合到临时徒劳性监测中,为提高临床试验效率提供了一个有希望的策略.
- 这种方法避免了I型错误的膨胀,使其成为优化临床研究资源配置的宝贵工具.
- 开发结合RWD和试验数据的监管认可的方法对于高效的临床试验运行至关重要.
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