加拿大扩散型大B细胞淋巴瘤的CAR T细胞疗法:成本效益分析
Lisa Masucci1, Feng Tian2, Stephen Tully2
1Toronto Health Economics and Technology Assessment Collaborative, Toronto General Hospital, ON, Canada.
概括
化学抗原受体 (CAR) T细胞疗法,像tisagenlecleucel一样,对于加拿大的扩散性大B细胞淋巴瘤来说并不具有成本效益. 需要进一步的现实世界证据来评估长期生存和完善成本效益.
科学领域:
- 在瘤学瘤学.
- 卫生经济学 卫生经济学
- 药物经济学 药物经济学
背景情况:
- 化学抗原受体 (CAR) T细胞疗法代表了瘤学的重大进步,为血液恶性瘤提供了潜在的治疗方法.
- 高昂的CAR T细胞疗法成本给医疗保健系统带来了资金挑战,需要严格的成本效益评估.
- Tisagenlecleucel是一种用于复发/耐药扩散大B细胞淋巴瘤 (DLBCL) 的CAR T细胞疗法.
研究的目的:
- 在加拿大评估tisagenlecleucel的成本效益与救援化疗相比,对于患有复发/耐药DLBCL的成年患者.
- 将来自JULIET试验的最新生存数据纳入成本效益模型.
主要方法:
- 开发了一个个体模拟的离散事件模拟模型来比较成本和质量调整寿命年 (QALY).
- 估计的生存时间是从临床试验和回顾性分析中得出的,对于长期缓解来说,假设无进展的5年生存时间.
- 采用了加拿大医疗保健付费者观点,其结果是基于终身时间的模型,每年折扣为1.5%.
主要成果:
- 与救援化疗相比,tisagenlecleucel导致额外成本为503,417美元和2.48额外的QALY.
- 增量成本效益比率 (ICER) 计算为每QALY202,991美元.
- 在100,000美元/QALY的支付意愿门下,tisagenlecleucel的成本效益概率为0%.
结论:
- 以目前的价格来看, tisagenlecleucel 并不是加拿大复发/耐药DLBCL 的一个经济有效的治疗选择.
- 该研究的结果对关于长期存活率和CAR T细胞疗法的价格的假设敏感.
- 现实世界的证据对于减少不确定性和改善未来CAR T细胞疗法的成本效益评估至关重要.
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