利扎布鲁替尼在虫病中的有效性和安全性:PEGASUS第三阶段随机研究

科学领域:

• 免疫学 免疫学 免疫学
• 皮肤病学 皮肤病学
• 药理学 药理学是指药理学的学科.

背景情况:

• 皮是一种严重的自身免疫性水泡性疾病,需要长期管理.
• 目前的治疗方法旨在尽量减少皮质类固醇 (CS) 暴露,同时保持疾病控制.
• 利扎布鲁丁尼,一个口服布鲁顿氨酸激酶抑制剂,已经在第2期尾虫研究中显示出有效性.

研究的目的:

• 为了评估rilzabrutinib在中度至严重的pemphigus vulgaris/pemphigus foliaceus患者中的疗效和安全性.
• 评估rilzabrutinib在减少皮质类固醇依赖方面的潜力.
• 为了确定rilzabrutinib是否提供了一致的疾病控制,并提高了安全性.

主要方法:

• 一个3期,随机,双盲,安慰剂对照试验 (PEGASUS研究) 涉及131名成年患者.
• 患者被随机分配1:1接受400毫克rilzabrutinib或安慰剂每天两次,持续37周.
• 同时使用的皮质类固醇仅限于≤0.5 mg/kg/天.

主要成果:

• 主要终点 (在29-37周完全缓解,CS ≤10 mg/d) 在统计学上没有显著性 (24%的rilzabrutinib与18%的安慰剂).
• 二级终点显示,用rilzabrutinib减少CS使用,缓解持续时间和缓解时间的数值改善,但这些并非显著.
• 里尔扎布鲁丁尼布一般耐受良好,治疗组和安慰剂组之间具有相似的不良事件概况.

结论:

• 利扎布鲁丁尼布在患有尾虫的患者中耐受性很好.
• 在指定的条件下,初级疗效终点未达到 (CS ≤10 mg/d).
• 预先规定的灵敏度分析 (CS ≤ 5 mg/d,所有观察结果) 表明,布鲁顿氨酸激酶抑制是虫的可行的治疗策略.