在欧盟,遗传性视网膜衰变和孤儿名称

Jane Moseley1, Tim Leest2,3, Kristina Larsson1

  • 1European Medicines Agency, Amsterdam, The Netherlands.

概括

欧洲药品管理局 (EMA) 更新了其针对遗传视网膜变症 (IRDs) 的孤儿药品指定方法. 新的选择包括基因特异性指定,改善罕见眼病的监管明确性.