如果它是一个目标,它是一个泛癌的目标:组织不是问题

科学领域:

• 在瘤学瘤学.
• 基因组学就是基因组学.
• 分子诊断学 分子诊断

背景情况:

• 传统的癌症诊断依赖于起源器官,未能识别潜在的瘤驱动因素.
• 分子诊断已经进步,突出显示癌症是一种基因组疾病.
• 这种转变需要新的治疗策略,而不仅仅是器官特异性治疗.

研究的目的:

• 审查基因组生物标志物为基础的,组织不可知癌症疗法的景观.
• 讨论罕见生物标志物流行对诊断和治疗方法的影响.
• 探索组织不可知疗法的未来方向,包括非DNA生物标志物.

主要方法:

• 食品和药物管理局 (FDA) 批准的组织不可知疗法和新兴目标的审查.
• 对基于生物标志物治疗的临床试验设计和响应率的分析.
• 讨论罕见的分子变化所带来的诊断挑战以及全面基因组分析的必要性.

主要成果:

• 多个基于基因组生物标记的,组织不可知的FDA批准存在针对性疗法 (例如,NTRK,RET,BRAF,MSI,TMB,FGFR1).
• 新兴的目标包括ALK,BRCA,ERBB2,IDH1/2,KIT,KRASG12C,NRG1和VHL. 这些新目标包括ALK,BRCA,ERBB2,IDH1/2,KIT,KRASG12C,NRG1和VHL.
• 批准通常基于具有高响应率和耐久性的小型研究,由罕见的生物标志物 (<1%的癌症) 驱动.

结论:

• 下一代测序对于识别罕见的生物标志物和实现及时,个性化的治疗决策至关重要.
• 抵抗机制需要根据个体瘤分子形状量身定制的药物组合.
• 未来的研究应该扩大组织不可知疗法到血液恶性瘤,并纳入非DNA生物标志物.