自体递归非综合征性聋:AAV基因疗法是一个真正的机会吗?
Davide Brotto1,2, Marco Greggio1,2, Cosimo De Filippis1
1Department of Neuroscience DNS, Otolaryngology Section, Padova University, 35128 Padova, Italy.
Audiology research
|March 25, 2024
概括
基因疗法为遗传传感神经神经听力损失提供了一个有前途的新疗法. 基因相关病毒 (AAV) 基因疗法在临床前模型中取得了成功,并正在为遗传性听力障碍进行临床试验.
科学领域:
- 遗传学 是一个遗传学.
- 耳鼻喉科 耳鼻喉科 耳鼻喉科
- 分子生物学分子生物学
背景情况:
- 感官神经听力损失 (SNHL) 往往是遗传性的,已经确定了100多个基因.
- 自体逆向遗传模式占非综合征性SNHL的75-85%.
- 基因疗法为内耳疾病提供了一种新的治疗途径.
研究的目的:
- 审查关于腺相关病毒 (AAV) 基因治疗听力损失的临床前和临床研究.
- 总结一下AAV基因治疗在DFNB聋的动物模型中的疗效.
- 在临床试验中评估针对自体逆性非综合征性听力损失 (ARNSHL) 的AAV基因治疗计划.
主要方法:
- 按照PRISMA标准进行系统的文献审查.
- 包括DFNB聋的动物模型中的临床前研究.
- 包括针对ARNSHL的临床研究.
主要成果:
- 在动物模型中,十七项临床前研究表明,AAV基因疗法可以改善听力.
- 目前正在进行三项针对ARNSHL的临床研究.
- 通过AAV介导的基因传递显示出治疗遗传性听力损失的潜力.
结论:
- 基因疗法,特别是使用AAV载体,对治疗SNHL具有显著的前景.
- 尽管面临挑战,基因疗法的突破为有效治疗提供了希望.
- 进一步的研究和临床试验对于推进听力损失的AAV基因疗法至关重要.


