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Robert D Latzman1, Olivia Campagne1, Meera E Modi1,2
1Takeda Pharmaceutical Company Limited, Cambridge, Massachusetts, USA.
定量分析揭示了亨特综合征 (Mucopolysaccharidosis Type II;MPS-II) 中不同的认知轨迹. 早期的认知分数和生物标志物可以预测疾病的进展,有助于罕见疾病药物开发.
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