在高表达肌肉位置中,RNA引导DNA整合的精度和有效性

概括

基因编辑CRISPR提供了一种永久地将治疗基因插入骨肌肉的新方法,克服了长期遗传医学病毒载体的局限性. 这项研究确定了用于增强基因替代疗法的最佳肌肉基因插入部位.