在资源较低的环境中从儿科半同体移植中吸取的经验教训:输送梅尔法兰静脉注射和使用低剂量辐射可以减少移植失败

科学领域:

• 儿科血液学 儿科血液学
• 移植免疫学 移植免疫学
• 在瘤学瘤学.

背景情况:

• 初级移植失败 (PGF) 是血液造血干细胞移植 (HSCT) 后的一个关键并发症,特别是在患有血液恶性瘤的儿科患者中.
• 之前的报道表明,平分HSCT中PGF发生率在0%到30%之间,但我们的机构在2018年观察到35%的发生率.
• 这种高的PGF比率需要对调节方案进行审查和修改.

研究的目的:

• 评估调节方案修改对儿科哈普洛-HSCT接受者的原发性移植失败 (PGF) 发生率的影响.
• 评估这些变化对该患者群体的整体生存率的影响.

主要方法:

• 采用单中心,前性,前后研究设计,分析连续的儿科患者 (<16岁) 血液恶性瘤从2015年1月到2022年12月接受Haplo-HSCT.
• 患者被分为两组:G1 (n=26) 在2018年9月之前接受了骨髓衰变调节方案 (Flu/Cy/Bu),G2 (n=36) 在2018年9月之后接受了减强强度方案 (Flu/Cy/Mel/TBI2).
• 关键的修改包括从busulfan切换到melphalan,并在可行的情况下纳入TBI.

主要成果:

• PGF的发病率从G1的35% (26名患者中有9人) 显著降低到G2的0% (p < 0.001).
• 12个月的总生存率从G1的63%提高到G2的85% (p=0.007),24个月的总生存率分别从47%提高到70%.
• 随访时间中位数为G1的15.9个月,G2的24.8个月.

结论:

• 对调节方案的修改,特别是用梅尔法兰替换布苏尔方,并添加TBI,有效地消除了儿科哈普洛-HSCT中的初级移植失败.
• 这些治疗方案的变化导致儿科患者的整体存活率显著改善,这些儿科患者患有血液性恶性瘤,接受了Haplo-HSCT.
• 这些发现支持优化调节协议,以提高儿科HSCT的结果.